SMA:翻5倍！諾西那生鈉進醫保大放量 諾華1500萬/針Zolgensma再惹爭議_SMN價格ELF價格

翻5倍！諾西那生鈉進醫保大放量；諾華1500萬/針Zolgensma再惹爭議；羅氏利司撲蘭將發布最新積極數據！

引言：

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，發病率約為1/6000-1/10000，由于缺乏功能性SMN1基因，SMA導致運動神經元的快速和不可逆喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動。SMA是2歲以下嬰幼兒群體的頭號遺傳病殺手。

目前全球共有3款SMA療法獲批：

2016年12月，渤健的諾西那生鈉在美國獲批，成為全球首個SMA精準靶向治療藥物。

2019年5月，諾華Zolgensma獲FDA批準上市，成為首個治療脊髓性肌萎縮的基因療法。

2020年8月，羅氏利司撲蘭獲FDA批準上市，成為首個獲批上市的靶向RNA的小分子口服藥物。

備受關注的脊髓性肌萎縮癥(SMA)藥物近日再起風云，幾家歡喜幾家憂。

10月12日，據媒體報道，諾華1500萬/針天價藥物——Zolgensma因早期研究作假再惹爭議，據悉，該研究直接關聯Zolgensma后期大獲成功的人體試驗。

多米鏈Domichain計劃于2023年10月推出測試網:據官方消息，多米鏈Domichain計劃于2023年10月推出測試網。每個人都可以參與挖礦或驗證，詳情將于稍后公布。多米錢包將在Android、iOS和chrome三個平臺上同時發布。區塊鏈瀏覽器屆時也將同時發布。[2023/8/28 13:01:01]

幾乎同日，羅氏表示為樹立在SMA治療領域的競爭優勢，將會在本周的世界肌肉學會(WMS)醫學大會上，公布Evrysdi“可維持或改善運動功能”等最新積極數據，在全球市場市場上，利司撲蘭2022H1銷售額同比增長106%。

而在國內，在2022年國家醫保談判前夕，渤健Spinraza作為從“70萬一針降價95%至每支3.3萬元的2021年最受關注的談判成功品種，近日正被當作典型鋪天蓋地地宣傳。據國家醫療保障局所屬唯一媒體平臺——《中國醫療保險》此前報道，進入醫保后，諾西那生鈉2022年1—5月用藥患者總量較進醫保前翻了5翻，藥品銷售總額也接近其在國內上市兩年多的銷量總額，如今5個月過去，諾西那生鈉患者用量必將繼續刷新紀錄，放量明顯；但在全球市場上，諾西那生鈉業績已經連續3年下降。

北京朝陽區將每年投入不少于1億元支持互聯網3.0產業建設:金色財經報道，在今日舉行的中關村論壇-互聯網3.0：未來互聯網產業發展論壇上，中關村朝陽園管委會主任楊洪福表示，從今年起，朝陽區將每年投入不少于1億元的專項資金，用于支持互聯網3.0產業生態體系建設。根據《朝陽區互聯網3.0創新發展三年行動計劃(2023年-2025年)》，目標到2025年將朝陽區打造成為具有全國引領性的互聯網3.0產業高地。（財聯社）[2023/5/27 9:45:51]

除了Zolgensma在今年1月在我國獲得臨床試驗默示許可，尚未獲批以外；諾西那生鈉、利司撲蘭目前都已在國內獲批，其中諾西那生鈉已成功進入2021醫保目錄，利司撲蘭今年6月也開始大降價，為積極沖擊2022年醫保目錄做足準備。

諾華Zolgensma：早期研究再惹爭議直接關聯后期大獲成功的人體試驗

諾華Zolgensma上市價格為212.5萬美元，曾被稱為”史上最貴的藥“，后被藍鳥生物新獲批的Zynteglo基因療法超越。

近日，Zolgensma再惹爭議，主要原因在于《自然-生物技術》撤回了2010年一篇關于該療法早期數據的文章，因為該報告中引用的一個關鍵數據存在問題。

Aavegotchi將于第三季度推出基于Polygon Supernets的游戲專用鏈Gotchichain:3月22日消息，NFT 項目 Aavegotchi 宣布正在開發基于 Polygon Supernets 的游戲專用鏈 Gotchichain，Supernets 是 Polygon POS 網絡的許可分支，這一合作關系將使 Aavegotchi 能夠利用 Polygon 的 Supernets 技術創建一個針對游戲優化的區塊鏈，Gotchichain 具有更快的交易時間、更低的天然氣費用和卓越的可擴展性，并計劃于第三季度推出。[2023/3/22 13:19:44]

根據報道，該研究數據問題出現在ZolgensmaKaplan-Meiercurve上，該曲線反映了接受Zolgensma和對照scav9-gfp載體的脊髓性肌肉萎縮小鼠的存活率。文中數據顯示，6只老鼠存活了250多天。然而，今年早些時候披露的原始數據卻顯示，只有1只接受治療的老鼠活了下來。這篇現已被撤回的論文是一項基礎性臨床前研究。

為何這個早期數據會引起那么大的爭議呢？！！！

因為正是該數據導致了SMA基因療法被批準用于人體試驗！報道顯示，在用于人體臨床研究中，包括關鍵的III期試驗中，Zolgensma治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥患者大獲成功——接受該基因治療的兒童在運動功能和持續性里程碑成就方面都有改善，包括在沒有支撐的情況下坐起來的能力。

Web3風險投資基金BFF獲得Octava數字資產投資:金色財經報道，專注于全球早期Web3創業公司的風險投資基金Blockchain Founders Fund（BFF）已經獲得了Octava數字資產的投資，Octava是新加坡家族辦公室的數字資產團隊，投資范圍包括從種子到公開交易的加密貨幣。

這筆資金將用于投資有前途的早期初創公司，這些初創公司正在 Web3 中構建基礎設施和應用程序。BFF 是許多非常成功的區塊鏈公司的早期投資者，包括Altered State Machine (ASM)、Splinterlands、Magna、Dogami和Krayon。?????[2022/10/9 12:50:41]

2019年5月，諾華Zolgensma獲FDA批準上市,一個月之后，諾華把臨床前數據操縱問題告知了FDA，FDA隨即展開調查。

2020年，FDA結束對Zolgensma的調查，結果顯示，諾華在臨床前測試期間，發生了一些早期數據操縱。然而，在開始人類臨床研究之后，FDA堅持認為脊髓性肌萎縮基因療法zolgensma是安全有效的，早期數據作假并不改變FDA對其人體臨床試驗數據的積極評估。本次《自然-生物技術》撤回Zolgensma早期研究的文章暫不影響Zolgensma的商業化進程。

派盾：New Free Dao攻擊者將1000枚BNB轉移至Tornado Cash:9月16日消息，據派盾預警監測，New Free Dao項目攻擊者地址已將1000枚BNB（約27萬美元）轉移到TornadoCash。

此前9月8日消息，New Free Dao項目遭閃電貸攻擊，攻擊者獲利4500枚BNB（約合125萬美元）。[2022/9/16 7:00:41]

據悉，zolgensma來自諾華于2018年斥資87億美元收購的AveXis。在數據造假事件發生后，諾華解雇了AveXis首席科學官布萊恩和研發主管艾倫卡斯帕，并把責任完全推到了他們身上。

值得關注的是，對比諾西那生鈉以及利司撲蘭持續給藥的治療方式，Zolgensma患者只需注射一次即可痊愈，因此賣出了212萬美元的天價。目前Zolgensma已在全球多地獲批上市，上市后屢創佳績。

2019年，Zolgensma實現3.61億美元的銷售額。

2020年，Zolgensma實現9.2億美元的銷售收入，收入漲幅超150%。

2021年，Zolgensma實現營收13.51億美元，同比大增47%。

2022年H1，Zolgensma實現營收7.4億美元，同比增長17%。

據投資公司杰富瑞估計，Zolgensma的銷售額2022年有望增長到16億美元，未來的峰值為27.5億美元。

渤健諾西那生鈉：全球市場業績連降3年國內市場進醫保后患者用量大漲

2016年12月，Spinraza在美國獲批，成為全球首個SMA精準靶向治療藥物。

2019年2月，Spinraza在中國上市，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥，并成為中國首個治療SMA的藥物。

此前Spinraza由于在國內定價接近70萬一支，但在澳洲僅售41美元，引發我國輿論一片嘩然。

2021年12月，Spinraza被納入最新醫保目錄，價格降至33000元/支，降幅超90%，若按70%報銷比例，患者最低自負僅1萬元/支。

據國家醫療保障局所屬唯一媒體平臺——《中國醫療保險》此前報道，進入醫保后，諾西那生鈉2022年1—5月用藥患者總量較進醫保前翻了5翻，藥品銷售總額也接近其在國內上市兩年多的銷量總額，如今5個月過去，諾西那生鈉患者用量必將繼續刷新新紀錄，放量明顯。

而在全球市場上，諾西那生鈉銷售額已經連降三年，2021年下滑至20億美元以下。2022年上半年，諾西那生鈉銷售額為9.04億美元，同比下降11.37%，其中美國市場下滑6%，其他市場下滑17%。

羅氏利司撲蘭：2022年H1銷售額同比增長106%；將發表積極新數據！

2020年8月，Evrysdi獲FDA批準上市，成為首個獲批上市的靶向RNA的小分子。據報道，Evrysdi在美國的定價需參考患者的體重，年治療費用約237萬元人民幣。

2021年6月，利司撲蘭在我國獲批，用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥，這是首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。利司撲蘭在國內的上市定價為6.38萬元，慈善贈藥價格政策下單瓶價格為21267元，年費用約30萬元-100萬元不等。

國內市場上，在諾西那生鈉進入醫保后，羅氏今年沖擊醫保意愿強烈。2022年6月，山東藥械招采平臺信息顯示，利司撲蘭掛網價格下調為14500元/瓶，對于最大使用劑量患者，利司撲蘭年治療負擔將低于45萬元。利司撲蘭是根據患者年齡和體重給藥，20公斤以下低體重人群的年治療費用較最大劑量可至多節約2/3，經濟負擔大大減輕。

值得關注的是，對比諾西那生鈉在全球銷售額連降三年，利司撲蘭業績增長喜人，2021年，利司撲蘭銷售額為13.52億美元，2022年上半年，利司撲蘭銷售額為5億美元，同比增長106%。

今年早些時候，利司撲蘭獲FDA批準用于兩個月以下的嬰兒，成為首款可給嬰兒服用的SMA藥物。為進一步樹立在SMA治療領域的競爭優勢，近日，羅氏表示將會在本周的世界肌肉學會(WMS)醫學大會上，公布利司撲蘭最新積極數據。該公司從JEWELFISH研究中獲得了新的兩年數據，評估了利司撲蘭對6個月至60歲的1、2或3型脊髓性肌萎縮癥患者的療效。所有患者之前都曾接受過其他已批準或正在研究的SMA靶向治療，如諾西那生鈉和Zolgensma。

雖然具體數據尚未公布，但羅氏表示，利司撲蘭在兩年的治療期間改善或維持了運動功能，并顯示存活運動神經元(SMN)蛋白水平的增加。在安全性方面，不良反應以6個月為限下降了50%，而嚴重不良反應在整個研究過程中也減少了50%。

據統計，中國大陸約有3-5萬名SMA患者，且每年新增SMA患兒近1500例。如今2022國談馬上就要開始了，屆時，利司撲蘭又將會有怎樣的表現？未來又將會為我們帶來怎樣的積極治療效果？Zolgensma將會何時進入中國？又將采用什么樣的價格策略？

在進入中國形成SMA治療藥物三足鼎立的局面后，有著先發優勢的諾西那生鈉又將如何穩固自身的市場份額？一度醫藥將持續關注。

作者：Tim

主編：小寶

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